바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

임상2상 개시 위한 최적용량 확보 및 임상설계 최적화.."국내 첫 '성인 ALL' CAR-T 기대"

큐로셀(Curocell)은 식품의약품안전처에 성인 B세포 급성림프구성 백혈병(B-ALL) 환자를 대상으로 진행되는 CD19 CAR-T ‘안발셀(anbal-cel, CRC01)’의 임상1/2상 시험계획서(IND) 코호트2B 변경승인 신청서를 제출했다고 8일 공시했다.

큐로셀은 앞선 임상1상 결과를 기반으로 임상2상에서 최적의 용량, 평가항목, 환자 수 등 사항을 임상디자인에 반영하기 위해 변경승인신청서를 제출했다. 큐로셀은 연내 학회에서 안발셀의 ALL 대상 임상1상 결과를 발표할 예정이다.

변경된 IND에는 대상자 수를 확대하고, 안발셀의 유효성 평가항목, 평가방법이 구체적으로 포함됐다고 회사측은 설명했다. 주요 유효성 지표는 완전관해(CR) 비율이고, 그밖에도 약물반응에 도달하기까지 걸린시간(TTR), 관해 지속시간(DoR), 무재발생존기간(RFS) 등을 분석하게 된다.

국내에서 성인 ALL은 연간 200~300명 수준으로 발생하는 희귀질환으로, 치료를 받아도 5년 무병생존율이 약 35%에 불과해 미충족 의료수요가 큰 영역이다. 특히 성인 ALL은 소아에 비해 예후가 좋지 않은 것으로 알려져 있다. 현재 국내에는 성인 ALL 대상 CAR-T 치료제로 허가된 제품이 없는 상황이다.

김건수 큐로셀 대표는 “현재 허가절차가 진행중인 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 임상2상에서 확인한 안발셀의 효능과 안전성이 성인 ALL에서도 이어지길 기대한다”며 “국내 성인 ALL 환자와 가족들은 CAR-T 치료제를 기다리고 있고, 안발셀이 새로운 희망이 되기를 바란다”고 말했다.