바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

샤르코-마리-투스병 1A형(CMT1A) 치료제로 개발..비임상 완료 및 임상 1상 IND 신청 목표

엘마이토 테라퓨틱스(Lmito Therapeutics)는 샤르코-마리-투스병 1A형(CMT1A) 치료제로 개발하고 있는 저분자화합물 기반 SARM1 저해제 ‘LMT801’의 비임상 연구가 국가신약개발사업(KDDF) 지원과제로 선정됐다고 30일 밝혔다.

엘마이토는 이번 과제선정을 통해 LMT801의 GLP 독성시험, 안전성 약리시험 등 임상1상 시험계획(IND) 신청을 위한 비임상 연구자금을 지원받게 된다.

엘마이토는 LMT801의 GLP 비임상 독성시험과 임상시험용 의약품 제형연구를 완료하고, 임상1상 IND 승인을 받는 것을 최종 목표로 하고 있다.

샤르코-마리-투스병(CMT)은 대표적인 유전성 운동감각 신경병증(hereditary motor sensory neuropathy) 희귀질환으로, 현재까지 승인된 치료제가 없어 미충족 의료수요가 크다. LMT801은 엘마이토가 자체 개발한 SARM1 저해 경구용 저분자 화합물로, 지난 2024년 10월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 CMT1A 치료를 위한 희귀의약품(Orphan Drug Designation, ODD)으로 지정받은 바 있다.

엘마이토는 LMT801를 세포대사 리프로그래밍(metabolic reprogramming) 기전으로 보고 있다. LMT801은 미토콘드리아의 산화 스트레스 및 칼슘 조절 장애 기능을 개선함으로써 CMT 환자의 신경세포의 탈수초화(demyelination)를 막고 재수초화 및 축삭(axon) 재생을 유도한다. SARM1은 신경섬유를 감싸고 있는 슈반세포(schwann cell)의 대사를 조절하고, 신경세포의 사멸에 중요한 역할을 하는 인자이다.

엘마이토는 CMT1A 동물모델을 통해 LMT801의 효능을 확인했다. 여러 질환 진행단계에서 약물을 투여해 운동신경 및 감각신경의 행동학적 분석, 신경 전도검사, 조직학적 분석 등에서 효능을 확인했다. 또한 6개월간의 장기 경구투여에도 부작용이 관찰되지 않았다.

이휘성 엘마이토 대표는 “이번 국가신약개발사업 과제 선정을 계기로, 치료제가 전무한 CMT1A의 미충족 의료 수요를 해결할 수 있는 ‘first-in-class’ 치료제로서 LMT801의 개발이 더욱 활발히 진행될 수 있기를 기대한다”며 “LMT801은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받은 바 있으며, 앞으로 CIPN과 같은 신경병증과 퇴행성 뇌질환 등 다양한 신경계 질환 치료제 개발 영역을 확장해 나갈 계획”이라고 말했다.