바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 박희원 기자

단회 투여 52주 주요효능지표 '추정사구체여과율(eGFR)' 긍정적, FDA 권고 따라 '메타분석' 예정..2026년 1Q "가속승인 BLA" 제출 계획

상가모 테라퓨틱스(Sangamo Therapeutics)는 지난 24일(현지시간) AAV 기반 유전자치료제 ’ST-920(isaralgagene civaparvovec)’으로 진행한 파브리병(Fabry disease) 임상1/2상에서 주요효능지표인 추정사구체여과율(eGFR) 기울기를 개선한 긍정적인 결과를 발표했다.

상가모는 지난해 10월 미국 식품의약국(FDA)과의 논의를 통해 신장기능지표인 eGFR을 중간 임상종결점(intermediate clinical endpoint)으로 설정해 가속승인절차를 진행할 수 있음을 확인한 바 있다. 이어 지난달 동일 임상에서 ST-920이 eGFR에서 긍정적인 결과를 보였다고 밝혔고 이번에 구체적인 데이터를 공개했다.

FDA는 이번 ST-920의 데이터와 기존 승인치료제 간의 비교를 위한 메타분석(meta-analysis) 실시를 권고(recommendation)했으며, 상가모는 메타분석을 수행한 이후 내년 1분기에 바이오의약품 허가신청서(BLA)를 제출해 가속승인을 신청할 예정이다. 이번 발표로 상가모의 주가는 10% 상승했다.

파브리병은 성염색체(X염색체)에 있는 α-갈락토시다제(α-Gal) 유전자 돌연변이에 의해 α-Gal A 효소가 결핍되어 지질 Gb3가 축적되는 희귀질환으로 신장질환, 심부전, 땀 분비이상 등의 증상을 보인다.... <계속>