바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

[ADA 2025] 동종 췌도세포 1/2상 파트 업데이트, 고용량군 12명 “전원 혈당조절 1차충족”..버텍스, “내년 허가신청”

▲출처=ADA

버텍스 파마슈티컬(Vertex Pharmaceuticals)이 동종유래 췌도세포(islet cell therapy) 치료제의 제1형 당뇨병 임상1/2상의 업데이트 결과, 12명 중 10명(83%)의 환자가 투약 1년차에 인슐린 투여를 필요로 하지 않는 비의존(insulin free)을 달성했다.

버텍스는 지난해 미국 당뇨병학회(ADA 2024)에서 이번 1/2상 결과를 발표한 바 있으며, 당시에는 12명 중 1년 이상 추적관찰을 진행한 3명의 환자가 인슐린 비의존을 달성했었다. 그리고 이번에 12명 전원에 대한 추적관찰 결과를 업데이트한 것이다.

이번 결과 버텍스의 췌도세포 에셋인 ‘지미슬레셀(zimislecel, VX-880)’ 전체용량(full dose)을 투여한 환자 12명 전원이 중증의 저혈당증(SHE)을 겪지 않으면서 당화혈색소(HbA1c) 감소기준을 달성하며 1차종결점을 충족했다. 또한 12명 전원이 인슐린 투여용량을 줄였으며(평균 92.2%), 10명(83%)의 환자는 인슐린 비의존을 달성했다.

버텍스는 지미슬레셀이 계속해서 전례없는 결과를 이어가고 있다고 강조했으며, 진행중인 임상3상의 환자 모집을 올해 중반기에 완료하고 내년 허가신청서를 제출할 수 있을 것으로 예상했다.... <계속>