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바이오스펙테이터 박희원 기자

美 민관 라운드테이블 개최, 희귀질환 CGT 분야서 '신속∙유연 심사절차' 필요 업계의견 수용..마카리 FDA 국장, "규제 효율성 높일 것"

미국 식품의약국(FDA)이 세포 및 유전자치료제(cell and gene therapy, CGT)에 대해 규제의 효율성과 유연성을 개선해 시장진입을 돕겠다고 밝혔다.

미국 FDA 산하 바이오의약품평가∙연구센터(CBER)는 지난 5일(현지시간) 라운드테이블(round table) 회의를 개최해 업계 및 학계 전문가와 CGT 규제정책을 논의했다. 이 회의에는 로버트 케네디 주니어(Robert F. Kennedy Jr) 미국 보건복지부(HHS) 장관을 비롯해 마틴 마카리(Marty Makary) FDA 국장, 비나이 프라사드(Vinay Prasad) CBER 소장 등도 참석했다.

마카리 FDA 국장은 “이번 회의는 보여주기식 행사(horse and pony show)가 아닌 진심을 다해 의견을 경청하는 자리”라며 “규제의 효율성을 높이기 위해 최선을 다할 것”이라 말했다. 해당 회의에서는 희귀질환 치료를 위한 CGT에 대해 신속한 심사절차와 유연하고 투명한 규제시스템이 필요하다는 의견이 제기됐다.

칼 준(Carl H. June) 펜실베니아대 의대 교수는 “많은 혁신이 FDA 규제 밖에서 이뤄지고 있다. FDA 절차는 너무 느리고 비용이 많이 들며 유연하지 않다”며 ”FDA는 초기 CGT 임상에 대해 직접 규제할 필요가 없다. 중국은 2단계 규제시스템(two-tier regulatory system)으로 기관윤리위원회(IRB) 승인만으로 초기 임상을 시작할 수 있다. 최근 미국 임상종양학회(ASCO)에서 발표된 주요 CAR-T 치료제 임상 2건 역시 모두 중국에서 진행된 사례”라며 미국도 신속한 임상심사절차 도입이 필요하다고 말했다.

도날드 콘 (Donald B. Kohn) 캘리포니아대 교수는 “우리가 직면한 가장 큰 장벽은 과학이나 임상이 아닌 규제기관의 기대치(regulatory expectations) 충족을 위한 금전적 부담” 이라며 비교(comparability)시험에 대한 규제기관 요구사항 완화 등 유연한 규제에 대해 의견을 제시했다.

미셸 렝가라잔(Michelle Rengarajan) 매사추세츠 종합병원 내과 전문의는 “많은 과학자들이 CGT 관련 이상반응(AE) 케이스를 공유하려 노력하고 있지만 규제기관과 더 밀접하게 협력하고 지식을 공유하는 것이 필요하다”며 규제기관의 투명하고 협력적인 태도에 대한 필요성을 설명했다.

이같은 의견에 대해 FDA는 규제에 대한 개선에 나서겠다는 입장을 피력했다. 프라사드 CBER 소장은 과거 사렙타의 유전자치료제 가속승인에 대해 비판한 바 있으나, 이번 회의에서 질환이나 치료에 적절할 경우 유연한 임상설계(trial design)와 평가지표(endpoint)를 지지한다는 입장을 공개적으로 내놨다.

케네디 HHS 장관은 “많은 사람들이 우리가 기관의 예산을 삭감했다며 비난하지만 실제로는 줄이지 않았다. 여전히 예산을 가지고 있으며, 관리비용(administrative cost)의 중복을 줄여 혁신을 촉진하고 강화하는 데(foster and fortify innovation) 재투자할 것” 이라며 “우리는 논의된 해결책이 시장에 도달하는 데 방해되는 장벽들을 제거하고 지원하는 데 최선을 다하겠다“고 말했다.

지난 4월 미국 일간지 워싱턴 포스트(WP)는 트럼프 대통령이 오는 2026년 HHS 예산을 400억달러 삭감하는 문서를 입수해 보도한 바 있다.