바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

'포셀티닙' 국내 14개 병원서 허가 임상2상 진행中.."2028년 국내 상업화 목표"

노보메디슨(Nobo Medicine)이 한미약품(Hanmi Pharmaceutical)에서 도입한 BTK 저해제 ‘포셀티닙(poseltinib)’이 희귀 혈액암 치료제로 식품의약품안전처 글로벌 혁신제품 신속심사(GIFT) 대상으로 지정됐다.

노보메디슨은 재발성 또는 불응성 원발성 중추신경계 림프종(r/r PCNSL) 치료제로 개발하고 있는 BTK 저해제 ‘포셀티닙(poseltinib)’ 기반의 병용요법이 식약처 GIFT 대상으로 지정됐다고 13일 밝혔다.

노보메디슨은 현재 포셀티닙으로 PCNSL 2차치료제 세팅으로 국내 허가 임상2상을 진행하고 있고, 현재 환자 등록이 마무리돼 가고 있어 내년 탑라인을 기대한다.

GIFT는 생명을 위협하는 중증질환이나 희귀질환 치료제 가운데 혁신성이 인정된 의약품의 개발과 허가를 신속하게 지원하는 제도다. 지정 품목은 일반심사보다 심사기간을 25% 단축하는 것을 목표로 우선심사를 받고, 수시 동반심사와 전문 상담을 통해 개발 단계부터 식약처와 긴밀히 협의할 수 있다.

지난 2022년 제도 도입 이후 GIFT 지정 품목은 해외 제약사의 신약이 대부분을 차지해 왔으며, 국내 기업이 자체 개발한 신약의 지정은 드물었다. 이번 포셀티닙 GIFT 선정은 해외 허가이력 없이, 국내에서 축적된 임상 데이터를 기반으로 혁신성을 인정받았다는 점에서, 국내에서 개발된 신약 후보물질의 경쟁력과 개발 성과를 보여주는 사례다. 노보메디슨에 따르면 경구용 저분자 표적항암제로는 최초로 GIFT 대상에 선정됐다.

노보메디슨은 지난 2024년 한미약품으로부터 자가면역질환 치료제로 개발되고 있던 포셀티닙의 전세계 권리를 라이선스인(L/I)했으며, 적응증을 바꿔 혈액암 치료제로 개발하고 있다. 두 회사는 지난 2021년부터 혈액암 적응증에서 공동연구를 진행한 바 있다.

노보메디슨 타깃하는 PCNSL은 뇌, 척수, 안구 등 중추신경계(CNS)에 생기는 희귀 림프종이다. 1차 치료제에 실패한 재발 또는 불응성 환자는 확립된 표준치료제(SoC)가 없고, 질환이 진행하면 인지기능과 보행능력이 빠르게 떨어져 새로운 치료제가 시급한 영역이다.

노보메디슨은 이번 GIFT 지정을 바탕으로 허가자료 준비와 심사를 체계적으로 진행할 계획이다. 수시 동반심사와 규제 상담을 활용해 주요 허가 쟁점을 개발 단계에서 미리 검토하고 심사 단계의 불확실성을 줄일 수 있을 것으로 기대한다.

노보메디슨은 국내에서 개발한 신약을 국내 환자에게 먼저 공급한다는 상업화 전략을 구체화하고 있다. 현재 국내 14개 병원에서 포셀티닙과 IMiD ‘레날리도마이드(lenalidomide)’ 병용요법으로 허가 임상2상을 진행하고 있고, 이들 의료기관과의 임상 네트워크를 바탕으로 허가 직후 치료 현장에 빠르게 진입할 수 있도록 준비하고 있다(NCT06737250).

노보메디슨 관계자는 “이번 GIFT 지정은 국내에서 개발해 온 포셀티닙의 혁신성을 인정받은 중요한 이정표”라며 “기존 치료에 실패한 PCNSL 환자에게는 새로운 치료를 기다릴 시간이 많지 않은 만큼, 내년 임상을 차질 없이 마무리하고 2028년 상업화를 통해 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공하겠다”고 말했다.

노보메디슨은 포셀티닙을 중심으로 병용전략으로 혈액암 치료제를 개발하고 있으며, 항염증 및 항혈전 치료제와 JAK2 V617F 변이 선택적 저해제로 파이프라인을 넓히고 있다.