바이오스펙테이터 이효빈 기자

J&J(Johnson&Johnson)가 CD59 AAV 유전자치료제 후보물질 ‘JNJ-1887’의 개발을 중단한다. 해당 에셋은 연령관련 황반변성(AMD)에 따른 지도모양위축(GA)을 적응증으로 임상2b상을 평가중이었으며, 회사는 임상데이터를 확인 후 프로그램 중단을 결정했다.
J&J는 지난 15일(현지시간) 언론과의 인터뷰에서 이같은 사실을 밝혔다. JNJ-1887(옛 HMR59)은 J&J가 지난 2020년 헤메라 바이오사이언스(Hemera Biosciences)를 인수하면서 확보하게 된 에셋이다. 당시 회사는 구체적인 거래규모를 공개하지 않았다.
JNJ-1887은 유리체강내 투여(intravitreal injection)로 투여되며, AAV 벡터를 통해 망막세포에 CD59 유전자를 전달한다. 이에 따라 망막세포는 CD59를 발현하고, 보체(complement) 시스템의 과활성화에 의해 형성되는 막공격복합체(membrane attack complex, MAC)의 생성을 억제한다. MAC는 망막색소상피(RPE) 세포의 손상을 유도해 지도모양위축 발생과 진행에 기여하는 것으로 알려져있다.
J&J가 헤메라를 인수한 당시 JNJ-1887은 지도모양위축 환자를 대상으로 임상1상을 완료한 상태였다. 이후 지난 2023년 지도모양위축 PARASOL 임상2b상을 개시했다. 해당 임상2b상은 JNJ-1887의 저용량 또는 고용량을 유리체강내로 1회투여한 뒤, 효능을 위약과 비교평가하도록 설계됐다. 총 305명의 환자가 모집됐으며, 1차종결점은 18개월 시점에 지도모양위축 병변 면적의 투여전(baseline) 대비 변화를 평가했다(NCT05811351).
J&J는 지난 4월 1분기 실적발표에서 올해 주요임상 발표 중 하나로 PARASOL 임상2b상을 꼽은 바 있으나, 이번에 데이터를 평가한 뒤 JNJ-1887을 개발 파이프라인에서 제외하기로 결정했다. 미국 임상정보사이트(ClinicalTrials.gov)에 따르면 해당 임상은 지난 2월 완료된 것으로 확인된다.