바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

'IPS101A' 전사인자 Nurr1 AAV, Foxa2 AAV 동시 전달하는 약물

이노퓨틱스(Innopeutics)는 식품의약품안전처로부터 파킨슨병 치료제로 개발하는 AAV(adeno-associated virus) 유전자치료제 후보물질 ’IPS101A‘의 임상1상 시험계획서(IND)를 승인받았다고 18일 밝혔다.

IPS101A은 전사인자(transcription factors)인 Nurr1 치료유전자(transgene)를 전달하는 AAV(AAV9-NURR1)와 Foxa2 치료유전자를 전달하는 AAV(AAV9-FOXA2)의 2가지 활성성분(active ingredient)을 동시에 전달하는 형태이다. IPS101A는 MRI 이미지 가이드를 통해 양쪽 중뇌(midbrain substantia nigra)로 단일투여하게 된다.

이번 임상1상은 단일투여 및 병용요법으로 조절되지 않는, 진단후 10년이상이 경과된 파킨슨병 환자를 대상으로 진행되고, IPS101A을 용량증량해 안전성, 유효성, 약동학(PK) 등을 평가하게 된다. IPS101A는 저용량 1.0x10^10, 고용량 2.0x10^10vg 용량을 평가하게 된다.

파킨슨병은 중뇌 도파민 신경세포가 지속적으로 사멸해 발생하게 되며, 운동기능 이상을 시작으로 행동, 인지기능 이상을 수반하는 퇴행성뇌질환이다. 표준치료제로 도파민 보충요법이 있으나 시간이 지나면서 효과가 감소하고, 이상운동증과 같은 부작용을 수반하는 한계가 있다. 이에 따라 파킨슨병 병인 인자를 타깃하는 알파시누클레인(α-synuclein, αSyn)을 저해하는 치료제 등이 개발되고 있다.... <계속>