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바이오스펙테이터 시카고(미국)=신창민 기자

[AACR 2025] FLT3, BCL-2 저해제 내성 AML 모델서 “효능 확인”

▲C&C신약연구소 AACR 발표 현장

JW중외제약(JW Pharmaceutical)의 자회사인 C&C신약연구소(C&C Research Laboratories)는 미국 시카고에서 열린 미국 암연구학회(AACR 2025)에서 급성골수성백혈병(AML) 치료제로 개발중인 STAT5/STAT3 이중저해제 후보물질 ‘CNC-01(임시코드명)’의 비임상 연구결과를 포스터로 발표했다고 30일 밝혔다.

C&C신약연구소는 이번 발표에서 STAT5/3 이중저해제의 작용기전과 비임상 효능 데이터를 최초로 공개했다. 이번에 공개한 CNC-01은 STAT5 및 STAT3 단백질을 선택적으로 저해하는 경구용 저분자화합물이다. 회사는 기존의 FLT3 저해제의 저항성 문제를 극복하는 전략으로 CNC-01을 개발하고 있다.

이번에 발표한 비임상 결과에 따르면 CNC-01은 FLT3-TKD(F691L) 돌연변이 및 골수 미세환경을 모사한 내성모델에서 기존 표준 표적치료제인 FLT3 저해제와 비교해 우수한 종양성장 억제효과를 보였다.

또한 기존 AML 표준치료제로 사용중인 BCL-2 저해제에 반응하지 않는 AML 동물모델에서도 CNC-01 단독투여만으로 종양억제 효과를 나타냈으며, BCL-2 저해제와 병용투여한 결과 치료효과가 더욱 향상됐다. 특히 단독 및 병용 모두 완전관해(CR) 및 부분관해(PR)에 해당하는 종양반응을 확인했다.

생존기간 분석 결과에서는 CNC-01 단독투여군이 BCL-2 저해제와 비교해 우수한 생존 연장 효과를 보였으며, 병용투여군은 실험종료 시점까지 절반 이상이 생존헤 생존기간 중앙값(median survival)에 도달하지 않는 등 단독 및 병용 모두에서 항암 효능을 확인했다.

C&C신약연구소 관계자는 “AML은 다양한 유전적 변이와 약물 내성으로 치료가 어려운 질환이며 미충족 의료수요가 매우 높은 분야”라며 “C&C신약연구소의 STAT5/3 표적 타깃 물질은 이중억제 작용을 기반으로 비임상에서 우수한 효능을 확인했으며, 향후 글로벌 파트너십 및 기술이전을 통해 임상 개발을 추진해 나갈 것”이라고 말했다.

한편 CNC-01은 JW의 인공지능(AI) 기반 신약연구개발(R&D) 통합 플랫폼 ‘제이웨이브(JWave)’를 통해 발굴했으며, 지난 2023년 국가신약개발사업 과제로 선정돼 연구비 지원을 받아 개발중이다.