바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 이주연 기자

연4회투여 siRNA ‘디베시란’, 36주차 반응비율 "위약比 69%p 높아" 1차종결점 달성..다케다-프로타고니스트 ‘헵시딘유사체’比 투여간격·효과 "경쟁력 가능성"..내년 상반기 3상 진입

▲출처=사일런스 홈페이지

사일런스 테라퓨틱스(Silence Therapeutics)의 RNA간섭(RNAi) 약물이 희귀혈액암인 진성다혈구증(polycythemia vera, PV)을 적응증으로 하는 임상2상에서 1차종결점을 달성한 성공적인 결과를 나타냈다.

현재 PV 적응증에서 가장 앞선 에셋은 다케다(Takeda)와 프로타고니스트(Protagonist)의 헵시딘 유사체 ‘러스퍼타이드(rusfertide)'다. 다케다는 지난 2024년 1월 계약금만 3억달러에 임상3상 단계의 러스퍼타이드를 사들인 바 있다. 러스퍼타이드는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인신청이 접수된 상태로, 올해 3분기 중에 승인여부가 결정된다.

아직 경쟁 가능성은 있으며, 사일런스의 TMPRSS6 siRNA ‘디베시란(divesiran)’은 최대 연4회 피하주사(SC) 방식으로 투여해 러스퍼타이드가 1주1회 SC투여하는 것에 비해서 투여간격의 이점이 있다. 사일런스는 디베시란의 이번 긍정적인 PV 임상2상 결과를 바탕으로 내년 상반기 임상3상을 시작할 예정이다.

사일런스는 지난 10일(현지시간) 디베시란의 성공적인 임상2상 탑라인 결과를 밝혔다. 이같은 소식으로 사일런스 주가는 당일 최대 42%까지 상승했다.... <계속>