바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

‘엑손44 스키핑 ASO’ 접합, 디스트로핀 발현 달성이후 OLE임상서 '1년차 운동기능'도 “히트”..올해말 허가신청(BLA), “첫 TfR AOC” 기대..그러나 어비디티 공모로 ‘노바티스 피인수’ 가능성은 낮아져

▲출처=어비디티

어비디티 바이오사이언스(Avidity Biosciences)가 TfR 항체-올리고뉴클레오타드 접합체(AOC)로 진행중인 듀센근이영양증(DMD) 오픈라벨 확장(OLE) 임상에서 운동기능 지표를 개선한 긍정적인 결과를 업데이트했다.

어비디티는 근육에 대한 ASO 약물의 전달을 높이기 위해 트랜스페린 수용체1(TfR1)을 타깃하는 항체에 ASO를 접한한 ‘델파시바트 조타디르센(delpacibart zotadirsen, del-zota)’을 개발중이다. '델조타(del-zota)'는 DMD mRNA의 엑손44(exon 44)를 제외시키는 엑손스키핑(exon skipping) 기전의 ASO를 접합했다.

어비디티는 앞서 지난해 8월 델조타로 진행한 임상1/2상에서 디스트로핀 발현와 근육손상 마커에서 경쟁력 있는 개선결과를 확보하며 업계로부터 긍정적인 평가를 받은 바 있다. 그리고 이번에 실제 환자의 운동기능 지표까지 개선한 데이터를 확보하게 된 것이다.

어비디티는 델조타의 허가절차를 본격적으로 준비해 올해말 미국 식품의약국(FDA)에 가속승인을 위한 허가신청서를 제출할 예정이다. 업계에서도 엑손44 스키핑에 대한 미충족 수요로 인해 델조타가 큰 무리없이 시판허가에 성공할 것으로 내다봤다. 어비디티는 델조타가 첫 TfR AOC 약물이자 회사의 첫 상업화 제품이 될 수 있을 것으로 기대하고 있다.... <계속>