바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 이주연 기자

측면확산형 AAV ‘ATSN-201’, “승인치료제 없는” 희귀 안구질환 ‘XLRS’ 1/2/3상 파트 A,B서 시력개선효과 확인..저용량 3상 진입, 2028년 승인신청 계획

앳세나 테라퓨틱스(Atsena Therapeutics)는 희귀 안구질환인 X염색체 연관 망막분리증(XLRS)에 대해 유전자치료제 투여시 시력개선 효과를 보인 결과를 공개했다.

앞서 지난 2020년 설립된 앳세나는 측면 확산형 캡시드(laterally spreading capsid)인 ‘AAV.SPR’ 캡시드를 이용해 유전자치료제를 개발하는 회사다. 앳세나에 따르면 AAV.SPR은 망막하주사(subretinal injection)했을 때 주사부위를 넘어 측면으로 퍼져나가, 황반외 영역에 주입한 경우에도 중심망막을 안전하고 효율적으로 형질전환할 수 있게 한다.

회사는 해당 캡시드를 활용해 만든 기능적인 hRS1(human retinoschisin) 유전자를 광수용체에 전달하는 유전자치료제 후보물질 ‘ATSN-201’로 XLRS 적응증에서 평가하고 있다. XLRS는 주로 남성에게 나타나며 소아기에 진단되고 후천적으로 실명을 유발하는 희귀 유전질환으로, 현재 XLRS 적응증에서 승인받은 치료제는 없다.

이번 ATSN-201의 시력개선 결과를 바탕으로 앳세나는 허가(pivotal) 임상인 파트C 코호트 등록을 내년 1분기까지 완료할 계획이다. 이후 오는 2028년 상반기 탑라인(topline) 결과 도출, 이후 2028년 하반기에 승인신청서(BLA)를 제출하는 것을 목표로 하고 있다.... <계속>