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바이오스펙테이터 김성민 기자

알렉토 "내년 IND 예정" BBB 투과 GCase 효소대체요법(ERT) 'AL050' 계약금 1억弗 사들여..알렉토 실패끝 "재기 시작", '차세대 BBB' 플랫폼 회사로 변모 후 딜..로슈 "예고대로" 뇌질환서 BBB 셔틀 투자 계속

로슈(Roche)가 혈뇌장벽(BBB) 접근에 대한 포커스를 계속해서 유지하는 가운데, 알렉토(Alector)의 BBB 투과 파킨슨병 후보물질을 계약금 1억달러를 포함해 총 12억7000만달러 규모에 사들인다.

알렉토가 자체 BBB 투과 플랫폼을 적용한 GCase(glucocerebrosidase) 효소대체요법(enzyme replacement therapy, ERT) ‘AL050’로, 원래는 내년 임상시험계획서(IND) 제출을 계획했던 프로그램이다. 지금까지는 파킨슨병에서는 저분자화합물로 GCase를 활성화하는 방식이 주로 시도돼 왔으나, 최근까지 비알(BIAL)이 파킨슨병 임상2b상에서 실패하면서 개발을 중단하는 케이스가 나오는 등 임상에서 성공적이지 않았다.

그러나 로슈는 BBB 투과 효소대체요법 방식에 기회가 있다고 판단한 것으로 보인다. 알렉토는 지난 5일(현지시간) 로슈 제넨텍과 뇌투과 GCase ERT 후보물질 ‘AL050’의 글로벌 개발 및 상업화 독점권을 라이선스아웃하는 계약을 체결했다고 밝혔다.

아론 로젠탈(Arnon Rosenthal) 알렉토 대표는 “GCase 활성 결핍이 파킨슨병 원인 중 하나라는 인식이 증가하고 있으나, 효소결핍을 근본적으로 해결하는 치료제는 없다”며 “지금까지 GCase 결핍을 치료하기 위해 2가지 과제가 있으며, 적절한 활성과 내구성(durability)을 가진 효소를 설계하는 것과 이를 뇌로 전달하는 것”이라고 말했다.... <계속>