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바이오스펙테이터 이효빈 기자

PNA '화학적 변형·배치' 따라 치료활성 차이 확인..타깃별 PNA 최적화 기술 탐색 내용

▲HLB파나진 OTS 2026 포스터발표(출처=회사 제공)

HLB파나진은 지난 11일부터 14일까지 미국 콜로라도주 덴버에서 열리는 올리고뉴클레오타이드 치료제학회(OTS 2026)에 참가해 PNA의 화학적 변형기술과 스플라이싱(splicing) 조절에 관한 연구결과를 포스터로 발표했다고 14일 밝혔다.

HLB파나진은 자체 PNA 기술을 항체-올리고뉴클레오타이드 접합체(AOC)의 페이로드로 활용하는 플랫폼을 개발하고 있다. 이번 연구는 PNA 페이로드의 활성을 높이기 위한 최적의 설계방법을 탐색한 내용이다.

구체적으로 연구진은 듀센근이영양증(DMD)와 암관련 유전자를 대상으로 PNA의 화학적 구조를 변형하며 RNA 스플라이싱을 조절하는 효과를 분석했다. 스플라이싱은 단백질 비발현 부위인 인트론(intron)을 제거하고, 단백질 정보를 담고있는 엑손(exon)만을 연결해 mRNA를 합성하는 과정으로, 이를 조절하면 생성되는 단백질을 변화시킬 수 있다.

연구결과 PNA 화학적 변형의 종류와 배치가 달라질 경우, 같은 유전정보를 타깃하더라도 PNA의 활성이 서로 다르게 나타났다. 일부 변형 PNA는 기존 핵산치료제 소재로 사용되는 PMO(phosphorodiamidate morpholino oligomer)와 비슷하거나 더 높은 활성을 보였으며, 암세포 실험에서는 특정 변형 PNA가 시험물질 가운데 가장 높은 세포사멸 효과를 나타내기도 했다.

특히 연구진은 질환과 표적에 따라 효과적인 PNA 구조가 서로 다르게 도출되는 결과를 확인했다. HLB파나진은 이를 통해 다양한 타깃에 적합한 PNA 페이로드를 설계하고 활성을 평가할 수 있는 기술기반을 확인했다고 설명했다.

HLB파나진은 이번 연구에서 확보한 PNA 서열 및 화학적 변형기술과 데이터를 향후 AOC 페이로드 설계에 직접 적용할 계획이다.

HLB파나진 관계자는 "AOC의 치료 효과를 높이기 위해서는 타깃세포까지 전달된 뒤 실제 치료작용을 하는 페이로드의 성능이 중요하다"며 "이번 연구를 통해 축적한 PNA 설계기술과 데이터를 기반으로 타깃별 최적의 PNA 페이로드를 개발하고, 이를 AOC 플랫폼의 경쟁력으로 연결해 나가겠다"고 말했다.