국제
젠사이트, '광유전학 AAV' RP 실명환자 "광민감도 증가"
기사입력 : 2026-10-14 09:34수정 : 2026-10-14 10:42
바이오스펙테이터 이효빈 기자
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‘광민감성 단백질+시각자극 고글’로 시각정보 생성..진행성 RP 1/2a상, 광민감도 최대 62.3배 증가, 10명중 6명서 광민감도 “4배 이상 개선”, 안전성 및 시각행동 평가도 긍정적
젠사이트 바이오로직스(GenSight Biologics)의 AAV2 유전자치료제 ‘GS030’이 망막색소변성증(RP) 임상1/2b상에서 실명 환자의 광민감도를 최대 62.3배 증가시켰다.
RP는 빛을 감지하는 광수용체가 점차 퇴화하는 질환이다. GS030은 이처럼 손실된 광수용체를 우회하는 방식으로 시각정보를 생성하며, 이같은 접근법에는 올해 노벨생리의학상 수상분야인 광유전학(optogenetics) 기술이 적용됐다.
조제-알랭 사헬(José-Alain Sahel) 젠사이트 과학분야 공동창립자 겸 이사는 “이번 결과는 시력을 회복하는 접근법으로서 광유전학의 중요한 진전을 의미한다”고 말했다.
젠사이트는 지난 8일(현지시간) GS030의 RP 임상1/2a상에서 확인한 이같은 결과를 국제학술지 NEJM(The New England Journal of Medicine)에 게재했다고 알렸다(doi: 10.1056/NEJMoa2602215).... <계속>
