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툴젠 "혈우병·CMT·CAR-T 치료제 올해 전임상 돌입"

기사입력 : 2017-03-08 10:21|수정 : 2017-03-08 10:28
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바이오스펙테이터 장종원 기자, 조정민 기자

홍영빈 연구소장 "툴젠 중심의 R&D 네트워크 구축"

툴젠이 올해 유전자교정 원천기술을 사업화하는데 본격 드라이브를 건다. 이를 위한 조직 강화의 일환으로 샤르코마리투스병(Charcot-Marie-Tooth disease, CMT) 전문가인 홍영빈 삼성서울병원 수석연구원을 연구소장으로 전격 영입했다. 지금까지 연구소장을 맡았던 김석중 이사는 사업개발 담당으로 전진배치했다. R&D와 사업개발을 모두 강화하는 투트랙 전략으로 해석된다.

홍 소장은 툴젠의 R&D를 관장하는데 특히 치료제 개발 프로젝트를 진두지휘하게 된다. 홍 소장은 7일 바이오스펙테이터를 만난 자리에서 "툴젠은 한국을 대표하는 기술력을 가진 바이오벤처로 성장가능성이 크다. 언젠가는 도전을 해야 하는 가치있는 일이라 생각하고 합류하게 됐다"면서 "툴젠이 유전자교정 기술의 사업화에 집중하기 위해 집안 살림(R&D)을 잘 하는 것이 저의 역할"이라고 말했다.

홍 소장은 서울대 생물교육과를 졸업하고 과학교육학(생물전공) 박사학위를 받았으며 이후 질병관리본부, 미국 NIH(국립보건원)와 조지타운대(Georgetown University) 연구원으로 활동했다. 국내에 복귀한 이후에는 최병옥 교수와 함께 이화여대를 거쳐 삼성서울병원으로 옮기며 삼성가 희귀질환으로 알려진 샤르코마리투스병을 집중 연구했다.

특히 툴젠과 삼성서울병원이 공동으로 진행하는 국가연구과제 샤르코마리투스병 R&D의 세부과제 책임자로 연구를 진행해왔다.

홍 소장은 앞으로의 계획에 대해 "바이오산업의 변화속도를 고려해 툴젠의 기존 프로젝트를 유지 발전 시키는 것은 물론 사업성이 없는 R&D를 조정하고 유망한 새로운 프로젝트를 도입할 계획"이라면서 "국내외를 망라하는 툴젠 중심의 R&D 네트워크를 구축하는 것이 목표"라고 설명했다.

툴젠의 핵심 R&D는 유전자가위 원천기술 개발, 유전자·세포치료제 개발, 유전자교정 동식물 개발 등으로 크게 나눠지는데 홍 소장은 치료제 개발에 우선 집중할 계획이다.

특히 크리스퍼 유전자가위를 이용한 혈우병, CMT, 황반병성 치료제 및 면역세포치료제인 CAR-T 개발 프로젝트의 경우 황반변성을 제외하고는 모두 올해 전임상에 돌입한다.

그는 CMT와 관련해서는 "2020년까지 유전자치료제의 개발 가능성을 테스트해서 전임상까지 완료하는 것이 과제의 목표"라면서 "툴젠과 삼성서울병원 양측을 조율해 더 빠른 진행을 기대한다"고 말했다.

CMT의 경우 현재까지 질병에 관여하는 것으로 밝혀진 유전자 돌연변이는 90개 정도인데 툴젠은 가장 많은 비율을 차지하는 'PMP-22'를 타깃으로 치료제를 개발한다.

부모로부터 유전자를 물려받을 때, 부모의 상동염색체가 서로 교차하면서 유전자 교환이 일어나는 '염색체 교차 현상'이 발생하는데 이 과정에서 PMP-22가 제대로 분리되지 않아서 수정 이후 PMP-22유전자의 중복이상이 나타난다. (2n=3)

이로 인해 말초신경세포를 보호하는 수초 형성에 중요한 단백질 성분인 PMP-22가 정상적으로 생성되지 않아 수초화에 문제가 발생한다. 불완전한 수초를 가진 신경세포에 손상과 사멸이 진행돼 감각, 운동 등의 다양한 신경이상 증상이 나타나는 것이다. 홍 소장은 "PMP-22 유전자 돌연변이의 경우 전체 환자의 40%에 나타난다"면서 "이를 조절하면 100만명 이상의 환자가 혜택을 받을 수 있다"고 설명했다.

녹십자셀과 협약을 맺고 공동개발 중인 CAR-T 역시 올해 전임상에 돌입한다. CAR-T는 환자로부터 추출한 T세포에 암세포 특이적 키메릭 항원 수용체(Chimeric Antigen Receptor, CAR) DNA를 가지도록 유전자를 교정해 다시 환자에게 주입시킴으로써 암세포를 파괴하는 면역세포치료제다. CAR-T 치료제 개발을 위해 솔크연구소(Salk Institute) 하버드대학교(Harvard University) 등에서 연구한 이정민 부소장이 합류했고 추가 인력도 확보할 계획이다.

홍 소장은 유전자교정을 기반으로 한 시장은 성장할 수밖에 없다고 진단했다. 그는 다만 "누가 헤게모니를 쥐고 주도할지, 발전속도가 얼마나 가속화될지 예측하기 힘든 상황"이라면서 "정신을 바짝 차리고 대응하지 않으면 도태될 수밖에 없다"고 강조했다.

또한 유전자 교정을 비롯한 국내 바이오산업의 성장을 위해서는 무엇보다 전문 인력 육성이 시급하다고 강조했다. 그는 "학문이 세분화되면서 각 분야의 전문가가 1~2명에 불과한 경우도 있다"면서 "그러다보니 활발한 토론과 경쟁을 통해 선진국을 압도하는 결과물이 나오기 어려운 상황"이라고 설명했다.

홍 소장은 "툴젠이라는 바이오산업 영역에서 성공적인 치료제 개발을 완료한 이후에는 학교로 가고 싶은 꿈이 있다"면서 "지금까지 연구 성과를 바탕으로 산업계에서 필요한 전문가 양성에 역할을 하고 싶다"고 덧붙였다.

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