바이오스펙테이터 서윤석 기자
인트라바이오(IntraBio)가 개발한 C형 니만-픽병(Niemann-Pick disease type C, NPC) 치료제 ‘악뉴사(Aqneursa, levacetylleucine, IB1001-301)’가 미국 식품의약국(FDA)에서 승인받았다.
이번 승인으로 악뉴사는 희귀질환인 NPC의 신경증상 치료를 위해 단독투여하는 유일한 약물이 됐다. 인트라바이오는 FDA의 승인 이후 바로 악뉴사를 시판했다.
악뉴사에 앞서 1주전 FDA는 제브라 테라퓨틱스(Zebra Therapeutics)의 NPC 치료제 ‘미플리파(Miplyffa, arimoclomol)’를 승인했다. 미플리파는 글루코실세라마이드 합성효소(glucosylceramide synthase, GCS) 저해제인 ‘미글루스타트(miglustat)’와 병용해야 하며, 2~3개월 후 시판될 예정이다. 미글루스타트는 리소좀 축적질환인 고셔병(Gaucher disease) 치료제로 지난 2003년 FDA에서 승인된 약물이다.
인트라바이오는 지난 25일(현지시간) FDA로부터 NPC 치료제로 악뉴사를 승인받았다고 밝혔다....