바이오스펙테이터 심예슬 기자
웨이브 라이프사이언스(Wave Life Sciences)가 엑손53 스키핑(exon 53 skipping) 기전의 안티센스 올리고뉴클레오타이드(antisense oligonucleotide, ASO)로 진행한 뒤센근이영양증(DMD) 임상2상에서 긍정적인 중간데이터를 확보했다.
회사는 내년 1분기에 전체결과를 발표하고, 미국 식품의약국(FDA)에 가속승인(accelerated approval)을 신청할 예정이다.
웨이브의 ASO ‘WVE-N531’은 현재 시판되는 치료제에 비해 투약빈도를 줄일수 있는 차별점을 내세우고 있다. 이번 임상에서 WVE-N531은 2주 간격으로 정맥투여(intravenous infusion, IV)했다. 현재 동일한 적응증에 대해 시판되는 치료제 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)의 ‘비욘디스53(Vondys 53)’와 NS파마(NS Pharma)의 ‘빌텝소(Viltepso)’는 매주 또는 더 잦은 빈도로 정맥투여한다. 3개의 약물 모두 DMD 환자군 중 엑손53의 스키핑을 유도해 효능을 일으킬 수 있는 유전적변이를 가진 특정한 DMD 적응증 치료제이다. 발표 이후 웨이브의 주가는 51% 급등했다.
웨이브는 지난 24일(현지시간) WVE-N531의 효능과 안전성을 확인한 임상2상 중간결과를 발표했다....