바이오스펙테이터 서윤석 기자
바이오마린(BioMarin Pharmaceutical)이 개발한 A형혈우병 AAV 유전자치료제 ‘록타비안(Roctavian)’의 지난해 매출은 불과 350만달러에 그쳤다.
이는 지난해 11월 바이오마린이 하향조정한 예상 매출 1000만달러에도 못미치는 수치다. 바이오마린은 지난해 7월까지만해도 록타비안이 연간 5000만달러~1억5000만달러의 매출을 기록할 것으로 전망했다.
록타비안은 지난 2022년 8월 유럽에서, 지난해 7월 미국에서 승인받은 A형 혈우병에 대한 단회투여 방식의 AAV5 기반 유전자치료제다. 전체 혈우병의 80%를 차지하는 A형 혈우병에 대한 첫 유전자치료제로 미국에서 승인받았으며, 약가는 290만달러로 책정됐다. 지난해 록타비안으로 치료받은 환자는 미국과 독일에서 각각 1명, 2명 등 총 3명에 불과했다.
알렉산더 하디(Alexander Hardy) 바이오마린 CEO는 22일(현지시간) 실적발표를 통해 이같은 내용을 밝혔다....