바이오스펙테이터 신창민 기자
버텍스 파마슈티컬(Vertex Pharmaceuticals)과 크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)의 첫 CRISPR-Cas9 유전자편집 치료제 ‘카스게비(Casgevy)’가 수혈의존성 베타지중해성빈혈(TDT)로도 미국 적응증을 확대하는데 성공했다.
카스게비는 지난해 12월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 겸상적혈구병(SCD) 적응증으로만 허가를 받았다. 이번 적응증 확대로 SCD, TDT 등 2가지 적응증을 모두 확보했으며, 이번 허가는 FDA가 설정했던 승인여부 결정일인 오는 3월30일보다 2달이상 먼저 이뤄졌다.
카스게비는 지난해 11월 영국에서 최초의 CRISPR 치료제로 시판허가를 받을 당시 SCD와 TDT 치료제로승인을 받은 바 있다.
버텍스는 지난 16일(현지시간) 카스게비(성분명: exa-cel)가 12세 이상 수혈의존성 베타지중해성빈혈(transfusion-dependent β-thalassemia, TDT) 환자에 대한 치료제로 FDA로부터 승인을 받았다고 밝혔다....