바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

특정 질환에 초소형 유전자편집 ‘TaRGET’ 기술 적용, in vivo 유전자치료제 공동연구

진코어(GenKOre)가 글로벌 제약회사와 인비보(in vivo) 유전자치료제 개발을 위한 공동연구 계약을 체결했다고 17일 밝혔다. 단 계약 상대회사의 요청에 따라 이름은 공개되지 않았다.

이번 계약은 진코어의 초소형 유전자편집 기술인 TaRGET(Tiny nuclease, augment RNA-based Genome Editing Technology) 플랫폼을 사용하여 특정 질환에 대한 in vivo 유전자치료제 개발을 목적으로 한다.

계약에 따라 진코어는 계약금(upfront)와 연구비를 받고 공동연구를 진행하게 된다. 또한 사업화 성공시 옵션행사 및 마일스톤으로 최대 3억달러를 지급받게 되며, 매출에 대한 로열티는 별도로 책정된다. 타깃 질환은 양사의 합의하에 비공개로 진행된다.

김용삼 진코어 설립자이자 대표는 “이번 협력은 TaRGET 플랫폼의 잠재적인 강점을 인정받는 계기가 됐으며, in vivo 유전자 치료제로의 유용성을 검증할 수 있는 기회가 될 것”이라고 말했다.

진코어는 지난해 유전자절단 없이 염기서열 하나를 바꿀 수 있는 초소형 유전자편집 도구로 아데닌 염기편집(adenine base editor) ‘TaRGET-ABE’ 기술에 대한 연구결과를 네이처 케미컬바이올로지(Nature Chemical Biology)에 발표했다. DNA 두가닥을 자르지 않으면서 유전자서열내 ‘아데닌(A)→구아닌(G)’으로, 또는 ‘티민(T)→시토신(C)’으로 바꿀 수 있는 기술이다.

TaRGET은 CRISPR-cas9 대비해 유전자 편집효소의 크기가 약 3분의 1 수준으로 작아 AAV로 전달이 가능해, in vivo 유전자 치료제 개발이 용이할 것이라는 판단이다. 기존의 AAV 벡터는 여러 조직을 타깃할 수 있는 장점을 가지지만, 잔달가능한 사이즈가 4.7kb로 제한적이라 유전자편집 툴을 한꺼번에 전달하기 어렵다.

진코어는 현재까지 총 207억원 규모의 투자유치를 했으며, 지난해 서울 카톨릭중앙의료원 의료융복합 공간 ‘옴니버스파크’에 연구센터를 설립했다.