바이오스펙테이터 서윤석 기자
미국 식품의약국(FDA)이 정기적인 수혈이 필요한 베타지중해성빈혈(transfusion-dependent beta thalassemia, TDT)에 대한 첫 유전자치료제 ‘진테글로(Zynteglo, betibeglogene autotemcel)를 시판허가했다. 한 번 투여만으로 정기적인 수혈을 받을 필요가 없어 TDT 환자 치료의 패러다임을 바꿀 수 있을지 기대된다.
블루버드바이오(Bluebird Bio)의 진테글로는 단회투여 방식의 유전자치료제로 약가는 280만달러(한화 36억8500만원)로 책정돼 미국에서 가장 비싼 치료제가 됐다. 이전까지는 척수성근위축증(SMA) 치료제인 노바티스(Novartis)의 ‘졸겐스마(Zolgensma)’가 210만달러로 가장 비쌌다.
블루버드에 따르면 미국에서만 약 1300~1500명의 TDT 환자가 있을 것으로 추정하고 있으며, TDT 환자들이 평생부담해야 하는 비용은 최대 640만달러에 달한다.
미국 식품의약국(FDA)는 지난 17일(현지시간) 블루버드의 LLV 유전자치료제 ‘진테글로’를 소아/성인 수혈의존성 베타지중해성빈혈(TDT) 환자를 대상으로 승인했다고 발표했다....