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입센(Ipsen)이 카르토스 테라퓨틱스(Kartos Therapeutics)를 최대 17억달러에 인수하는 딜을 체결했다. 이번 인수 건으로 입센은 임상3상 단계의 골수섬유증(MF)을 적응증으로 하는 경구용 MDM2 저해제 ‘나브테마들린(navtemadlin)’을 확보하게 됐다. 입센은 이번 인수 건이 오는 2029년부터 자사의 영업이익 증가에 기여할 수 있을 것으로 보고 있다. 데이비드 로브(David Loew) 입센 CEO는 “이번 인수를 통해 후기임상 종양학 파이프라인을 더욱 강화하게 됐다”며 “나브테마들린이 환자들에게 새로운
에피크리스퍼 바이오테크놀로지(Epicrispr Biotechnologies)의 후성유전학 기반 유전자치료제 후보물질 ‘EPI-321’가 안면견갑상완형 근이영양증(FSHD) 초기 임상에서 근육량을 증가시키는 결과를 내놨다. 앰버 살츠만(Amber Salzman) 에피크리스퍼 CEO는 “FSHD의 유전적 원인을 억제함으로써 근육량 증가가 나타난 첫 임상적 사례”라고 강조했다. EPI-321은 AAV 벡터를 사용해 후성유전학적 편집기를 암호화하는 유전자를 전달해 FSHD를 유발하는 DUX4 유전자의 비정상적 발현을 저해시키는 유전자치료
퇴행성뇌질환 신약개발 바이오텍 진큐어(Zincure)는 펩타이드(peptide) 기반 루게릭병(ALS) 치료제 후보물질 ‘ZCS1’이 국가신약개발재단(KDDF)이 주관하는 국가신약개발사업의 ‘신약 R&D 생태계 구축연구’ 비임상단계 과제에 선정됐다고 30일 밝혔다. 이번 선정으로 ALS 치료제로 ZCS1의 비임상 개발에 착수하게 된다. 진큐어는 앞서 2023년 국가신약개발사업의 후보물질 도출단계 과제로 선정돼 연구를 성공적으로 수행한 데 이어, 이번에 비임상 과제에 연속 선정됐다. ZCS1은 펩타이드 올리고머(oligomer) 기
모더나(Moderna)가 인비보(in vivo) CAR-T 치료제 후보물질 ‘mRNA-6007’을 처음 공개했다. 회사는 전임상에서 B세포 고갈(depletion) 효과를 확인했고, 이를 바탕으로 내년에 B세포 매개 자가면역질환 임상1상에 진입할 계획이다. mRNA-6007은 T세포의 CD7을 타깃하는 지질나노입자(LNP)를 통해 2개의 CAR를 암호화한 mRNA를 동시전달한다는 특징을 가지고 있다. 린 게이(Lin Guey) 모더나 최고과학책임자(CSO)는 지난 25일(현지시간) ‘모더나 과학의 날(Moderna’s Scienc
엑셀리시스(Exelixis)는 차세대 ‘카보메틱스(Cabometyx, cabozantinib)’로 개발하는 ‘잔잘린티닙(zanzalintinib)’의 병용요법 대장암 임상3상에서 공동 1차종결점 중 하나로 설정한 하위군의 전체생존기간(OS)을 개선시키는데 실패했다. 잔잘린티닙은 TYRO3, AXL, MER 등 TAM키나아제와 MET, VEGF수용체의 활성을 저해하는 경구용 TKI로, 카보메틱스보다 반감기를 줄여 내약성을 낮춘 컨셉으로 카보메틱스가 승인받지 않은 적응증인 대장암에서 임상을 진행중이다. 회사는 잔잘린티닙이 카보메틱스의
강경화 셀리아즈(Celliaz) 대표는 지난 23일(현지시간) 미국 샌디에고에서 열린 바이오USA의 ‘스타트업 스타디움 세션(Start-Up Stadium Session)’에서 PROX1 유전자치료제 ‘CLZ-002’에 대해 발표했다. 강 대표는 “셀리아즈는 망막재생을 재생시켜 시력을 복구시키는 ‘first-in-class’ 유전자치료제를 개발하고 있다”며 “질병진행 지연에 초점을 맞추는 기존 퇴행성 망막질환 치료제와 비교해 완전히 새로운 기전”이라고 강조했다. CLZ-002는 망막재생 억제에 관여하는 PROX1을 타깃하는 AAV
올릭스(OliX Pharmaceuticals)는 황반변성(AMD)을 적응증으로 개발하는 MyD88(myeloid differentiation primary response 88) RNAi 후보물질 ‘OLX301A(물질명: OLX10212)’의 전임상 연구논문이 국제학술지 ‘몰리큘러 테라피(Molecular Therapy, IF=11.4)’에 온라인 게재됐다고 29일 밝혔다. OLX301A는 TLR(toll-like receptor) 및 IL-1 수용체의 하위 신호전달경로에 있는 MyD88 유전자 발현을 억제해, 황반변성의 질환 진
지속가능한 바이오텍이란 도대체 무엇일까. 최근 심심치 않게 들리는 질문이다. 국내 바이오텍이 여러 빅파마와 라이선스딜을 체결하는 케이스들이 나오고 있고, 빅파마가 사들인 국내 에셋들이 후기임상과 허가 단계까지 개발되면서, 커지는 고민으로 보인다. 한편으로는 개발이 진전되면서 수령받는 마일스톤와 로열티가 기대에 미치지 못한다는 아쉬움도 공존하는 것 같다. 그동안에 투입된 연구개발비 등의 비용을 고려하면, 아마도 본전을 뽑은 정도다. 또다른 고민도 있다. 이전에는 빅파마에 라이선스아웃을 하면, 결승점을 통과한 것 같은 기분이었지만,
레볼루션 메디슨(Revolution Medicines)이 자사의 pan-RAS 저해제 ‘다락손라십(daracsonlasib, RMC-6236)’과 KRAS G12D 저해제 ‘졸돈라십(zoldonlasib, RMC-9805)’ 병용요법에 대해 췌장암 적응증에서 각각의 약물을 단독투여한 것보다 더 효과적인 결과를 보였다. 췌장암 2차치료제 이상 세팅에서 다락손라십과 졸돈라십을 병용투여했을 때 전체반응률(ORR)이 최대 50%로 나온 결과였다. 직접비교는 어렵지만, 이는 유사한 조건의 임상에서 다락손라십 또는 졸돈라십 단독투여 시의 O
길리어드 사이언스(Gilead Sciences)가 최근 고전했던 TROP2 항체-약물접합체(ADC) ‘트로델비(Trodelvy, sacituzumab govitecan)’의 새로운 활로를 찾았다. 가장 최근건으로 길리어드는 이번달 폐암 1차치료제에서 PD-1 ‘키트루다’ 병용 임상3상에서 실패했다. 길리어드는 지난 24일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)으로부터 PD-(L)1 비적격(ineligible)과 적격(eligible) 삼중음성유방암(TNBC) 1차치료제로 트로델비를 승인받았다고 밝혔다. 비적격 환자에게는 트로델비 단독
이대승 포트래이(Portrai) 대표는 지난 25일(현지시간) 미국 샌디에고에서 열린 바이오USA 행사현장에서 “이번 행사에서 1년 이상 장기논의를 이어온 파트너사들과 비즈니스 조건을 조율하는 단계까지 진입했다”고 말했다. 이 대표는 “또 고무적인 점은 글로벌 빅파마 두 곳에서 우리의 기술력을 먼저 인지하고 미팅을 요청해 왔다”라며 “올해 바이오USA는 포트래이가 글로벌 기업들의 레이더망에 포착될 정도로 성장했다는 것을 인지할 수 있는 자리”라고 덧붙였다. 포트래이는 3번째로 참여하는 이번 바이오USA에서 총 24개의 기업과 미팅
안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) 선두주자인 아이오니스 파마슈티컬(Ionis Pharmaceutical)의 첫 자체 상업화 치료제 ‘트린골자(Tryngolza, olezarsen)’가 기존 허가받은 적응증보다 1000배의 대상 환자가 있는 적응증으로 미국에서 승인을 확대했다. 이로써 아이오니스는 지난 1989년 설립 이래 유의미한 자체 출시약물에 대한 매출을 올릴 가능성을 나타냈다. 아이오니스는 이전까지는 개발한 주요 ASO 치료제에 대해 외부 제약사와의 파트너십을 맺고 출시해왔다. 앞서 아이오니스는 지난 2024년 12월 a
노바티스(Novartis)는 안타레스 테라퓨틱스(Antares Therapeutics)와 19억달러 규모의 항암제 발굴, 개발 및 상업화에 대한 옵션딜을 맺었다. 안타레스는 이전 스콜피온 테라퓨틱스(Scorpion Therapeutics)로부터 스핀아웃(spin-out)한 회사다. 이는 지난해 일라이릴리(Eli Lilly)가 스콜피온의 PI3Kα 변이형 저해제 ‘STX-478(테르솔리십, tersolisib)’에 대한 권리를 스콜피온을 인수하는 방식을 통해 총 25억달러 규모로 사들이며, 스콜피온이 갖고있던 PI3Kα 이외의 파이
블록버스터 CAR-T '카빅티(Carvykti)' 개발사인 레전드바이오텍(Legend Biotech)은 자사의 인비보(in vivo) CAR-T에 대한 첫 사람대상 임상결과를 공개했다. CD19xCD20 인비보 CAR-T ‘LB2501(LVIVO-TaVec100)’를 투여했을 때 중간용량군 6명을 대상으로 전체반응률(ORR) 100%를 확인했으며, 그중에서도 완전관해(CR)는 83.3%로 유망한 효과를 보였다. 다만 추적관찰기간이 2.3개월밖에 되지 않는 시점이어서, 업계에서는 경과를 더 지켜봐야 한다는 분위기다. 또한 LB250
세라파바이오(Serapha Bio)는 지난 23일(현지시간) 출범하며 총 2억3000만달러 규모의 투자를 유치했다고 밝혔다. 동시에 세라파는 중국에서부터 인비보(in vivo) 염기편집 유전자치료제를 라이선스인(L/I)해 개발하며, 나스닥 상장 회사인 바운드리스바이오(Boundless Bio)와의 역합병을 진행한다. 세라파는 RA캐피탈 매니지먼트(RA Capital Management)와 RTW인베스트먼트(RTW Investments)가 설립한 회사로, 이번 투자유치는 해당 2곳에서 공동리드하는 투자자 컨소시엄으로부터 약 2억30
GC녹십자(GC Biopharma)는 최근 2026 R&D 포트폴리오 리뷰 워크숍(R&D portfolio review workshop)을 개최하고, 미래 성장을 견인할 최우선 순위 파이프라인을 재정립했다고 25일 밝혔다. GC녹십자는 시장가치, 전략적 중요도를 다각도로 평가해 5개 핵심 에셋을 선정했다. GC녹십자는 이를 더 팹 파이브(THE FAB FIVE)로 명명했다. 압도적 실력으로 미국 대학 농구의 패러다임을 바꾼 전설적인 신입생 5인(fabulous five)에서 착안했다. GC녹십자는 상시적으로 파이프라인의 우선순위를
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