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바이오스펙테이터

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MGB, ‘단일가닥 DNA’ 대용량 유전자편집 “네이처 논문”유료
미국의 매스제너럴브리검(Mass General Brigham, MGB)과 풀서클테라퓨틱스(Full Circles Therapeutics)가 원형의 단일가닥DNA(cssDNA)를 이용해 수킬로베이스(kb) 크기의 유전자편집을 확인한 초기 연구결과를 내놨다. LNP를 이용해 바이러스 벡터를 사용하지 않으면서 큰 크기의 유전물질을 전달하는데 성공한 결과이다. 특히 이중가닥DNA(dsDNA)를 사용할 때의 한계점인 독성 면역반응을 일으키지 않아, 약물개발에 적용할 수 있는 가능성을 확인했다는 평가이다. 또한 최근 미국 식품의약국(FDA)

신창민 기자 2026-03-17 08:58
이뮤텝, ‘sLAG-3+키트루다’ 폐암 3상 “실패”, 주가 88%↓유료
호주의 이뮤텝(Immutep)이 용해성 LAG-3(sLAG-3) 면역항암제와 ‘키트루다’, 화학항암제 병용요법으로 진행한 비소세포폐암(NSCLC) 1차치료제 세팅 임상3상에 실패했다. 이뮤텝은 LAG-3 면역관문분자를 발견한 프레데릭 트리벨(Frédéric Triebel) 박사가 지난 2001년 설립한 바이오텍으로, LAG-3에 초점을 맞춰 항암제와 자가면역질환 치료제 개발을 시도하고 있다. 회사는 앞서 sLAG-3 약물과 키트루다 병용요법을 평가했던 임상2상의 긍정적인 전체생존기간(OS) 데이터에 기반해 이번 임상3상을 진행해왔

신창민 기자 2026-03-17 06:52
울트라제닉스, 'AAV' OTC결핍증 3상 중간 "긍정적”유료
울트라제닉스 파마슈티컬(Ultragenyx Pharmaceutical)이 AAV 유전자치료제 ‘DTX301’로 진행한 오르니틴 트랜스카바미라제(OTC) 결핍증 임상3상에서 암모니아 수치를 18% 개선하는 효능을 확인했다. 특히 이번 임상에서 DTX301 투여군의 일부 환자는 암모니아 제거약물(scavenger medication) 사용량을 줄이고 식이요법 제한을 완화시킨 상태에서도 암모니아 수치가 정상범위로 유지되는 결과가 나타났다. OTC 결핍증의 증상관리는 암모니아 제거약물을 1일3회 이상 복용하고 단백질 섭취를 제한하는 등의

이효빈 기자 2026-03-16 14:18
美브릿지, ‘리비톨’ 희귀근질환 3상 추가분석도 “히트”유료
미국 브릿지바이오파마(BridgeBio Pharma)가 리비톨(ribitol) 보충요법으로 진행한 지대근이영양증(LGMD) 임상3상의 추가 분석결과에서도 인상적인 효능결과를 내놨다. 브릿지는 지난해 10월 이번 임상3상의 첫 중간분석 결과, 핵심 바이오마커 등에서 업계의 기대치를 뛰어넘는 데이터를 선보이며 블록버스터 잠재력을 보였다는 평가를 받은 바 있다. 그리고 이번에 추가적인 효능 데이터에서도 긍정적인 결과를 이어가는데 성공했다. 특히 이번에 환자의 38.3%에서 근손상 마커인 크레아틴 키나아제(CK)의 양이 정상범위에 도달한

신창민 기자 2026-03-16 13:18
UCB, 'IL-17 탑티어' 직접비교 3b상 “스카이리치比 우월”유료
벨기에의 UCB가 IL-17A/F 항체 ‘빔젤릭스(Bimzelx, bimekizumab)’와 애브비(AbbVie)의 메가블록버스터 IL-23 항체 ‘스카이리치(Skyrizi, risankizumab)’를 직접비교한 건선성관절염(PsA) 임상3b상에서, 1차종결점인 관절염지표에서 우월성(superiority)을 확인한 긍정적인 결과를 내놨다. 빔젤릭스는 기존의 IL-17A 타깃 치료제와 달리, IL-17A와 IL-17F 등 2가지 사이토카인을 동시에 타깃하는 기전으로 강력한 효능을 보여온 약물이다. UCB는 이미 ‘휴미라’, ‘스텔

신창민 기자 2026-03-16 10:33
'판매중단' GSK 빈혈약 "임상없이" 초희귀 "美 시판허가"유료
미국 식품의약국(FDA)은 지난 10일(현지시간) 판매가 중단됐던 GSK의 ‘류코보린(leucovorin, Wellcovorin)’을 FOLR1(folate receptor 1 gene) 변이가 있는 뇌 엽산 결핍증(cerebral folate deficiency, CFD) 성인 및 청소년 환자의 치료제로 승인했다고 밝혔다. CFD-FOLR1은 100만명 중 1명 이하로 발생하는 질환으로 FOLR1변이로 인해 엽산이 혈뇌장벽(BBB)을 통과하지 못한다. CFD-FOLR1 환자는 발작, 운동기능이상, 발달지연, 심각한 신경학적 합병

이주연 기자 2026-03-16 06:52
카프리코, CRL 'DMD 세포치료제' FDA “BLA 검토재개"유료
미국 식품의약국(FDA)이 카프리코 테라퓨틱스(Capricor Therapeutics)의 뒤센근이영양증(DMD) 세포치료제 ‘데라미오셀(deramiocel)’ 허가신청서(BLA)에 대한 검토를 다시 시작한다. 이번 검토재개 소식이 발표된 당일 카프리코의 주가는 전날보다 최고 19.1%까지 상승했다가 9%로 상승마감했다. 앞서 카프리코는 지난해 1월 데라미오셀의 DMD 심근병증 HOPE-2 임상2상 결과를 기반으로 FDA에 BLA를 제출했다. 다만 FDA는 효능 미충족, 미지정된 평가변수, 외부 대조군(natural history)

이효빈 기자 2026-03-13 14:56
바이오젠, 스핀라자 후속 '연1회 ASO' 1b상 “성공적”유료
바이오젠(Biogen)은 첫 척수성근위축증(SMA) 치료제로 승인받은 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) ‘스핀라자(Spinraza)’의 뒤를 이을 차세대 ASO ’살라너센(salanersen, BIIB115, ION306)’의 성공적인 초기임상 결과를 알렸다. 바이오젠은 이번 임상결과와 함께 살라너센으로 진행할 3가지의 임상3상 디자인을 공개했다. 살라너센은 SMN2 pre-mRNA 스플라이싱을 통해 SMN 단백질 생성을 촉진하도록 설계된, 스핀라자와 같은 기전의 약물이다. 회사에 따르면 변형된 백본 화학구조(backbone

이주연 기자 2026-03-13 14:01
애질런트, ‘암진단’ 바이오케어 9.5억弗 인수유료
애질런트 테크놀로지스(Agilent Technologies)가 면역조직화학(IHC) 솔루션 기업 바이오케어 메디컬(Biocare Medical)을 9억5000만달러 전액 현금 거래로 인수했다. 이번 인수가격은 지난해 바이오케어 매출의 약 10배에 이르는 규모다. 이는 애질런트가 지난 2019년에 세포이미징 회사 바이오텍(BioTeK)을 11억6500만달러에 인수한 딜 이후로 가장 큰 규모이기도 하다. 이번 딜로 애질런트는 300종 이상의 면역조직화학 항체와 더불어 시약, 자동화 장비 등을 포트폴리오에 추가하게 됐다. 패드레이그 맥

이효빈 기자 2026-03-13 13:08
보이저, ‘3가지 유망타깃中’ APOE AAV도 “개발중단”유료
보이저 테라퓨틱스(Voyager Therapeutics)가 새로운 유망 파이프라인으로 앞세웠던 APOE 타깃 유전자치료제 프로그램의 개발도 중단했다. 보이저의 APOE 프로그램은 AAV 벡터를 이용해 알츠하이머병(AD) 발병 위험인자인 APOE4의 양을 낮추는 동시에 보호인자인 APOE2 단백질을 발현시키는 약물이다. 보이저는 지난해 7월 APOE 유전자치료제 프로그램을 처음 공개하며 회사의 주요 알츠하이머병 파이프라인에 포함시켰다. 프로그램 공개 당시 알프레드 샌드록(Alfred W. Sandrock) 보이저 CEO는 “우리는

신창민 기자 2026-03-13 09:24
아케소, ‘CD73+이보네스시맙’ 中폐암 1/2상도 “중단”유료
중국의 아케소(Akeso)가 CD73 항체와 PD-1xVEGF 이중항체 ‘이보네스시맙(ivonescimab)’ 병용요법으로 진행해온 비소세포폐암(NSCLC) 중국 임상1/2상을 중단했다. 아케소는 CD73 면역항암제 개발에 적극적으로 투자해오고 있으며, CD73과 다른 면역항암 타깃을 함께 표적하는 전략을 시도하고 있다. 그러나 아케소는 앞서 지난해 2월, 이번 CD73 항체인 ‘드레북셀리맙(drebuxelimab)’과 PD-1xCTLA-4 이중항체 ‘카도닐리맙(cadonilimab)’ 병용요법을 평가했던 고형암 중국 1/2상을

신창민 기자 2026-03-13 06:52
BMS, ‘차세대 IMiD’ 2nd 에셋 3상도 “PFS 개선”유료
BMS(Bristol Myers Squibb)가 CELMoD 약물인 ‘메지그도마이드(mezigdomide)’로 진행한 다발성골수종(MM) 임상3상에서 1차종결점인 무진행생존기간(PFS)을 개선한 긍정적인 결과를 내놨다. CELMoD는 BMS의 IKZF1/3 타깃 분자접착제 분해약물(IMiD)의 차세대 버전이며, 메지그도마이드는 리드 CELMoD 프로그램 중 하나이다. 이번 결과에 앞서 BMS는 첫번째 CELMoD 에셋인 ‘이베르도마이드(iberdomide)’로도 다발성골수종 임상3상에서 긍정적인 결과를 거둬, 지난달 우선심사 절차

신창민 기자 2026-03-12 13:03
GSK, 허가前 'IBAT 저해제' 알파시그마에 6.9억弗 L/O유료
GSK가 허가결정일을 2주 앞둔 원발성 담즙성담관염(PBC)으로 인한 소양증(pruritus)을 적응증으로 하는 IBAT 저해제 ‘리네릭시배트(linerixibat)’를 라이선스아웃(L/O)했다. 계약금 3억달러를 포함해 총 6억9000만달러 규모의 딜이다. 미국 식품의약국(FDA)의 처방약사용자수수료법(PDUFA)에 따른 리네릭시배트의 시판허가 결정 마감일은 오는 24일이다. GSK는 리네릭시배트의 라이선스를 이전하는 대신 다른 간질환 치료제 개발에 집중한다는 전략이라고 설명했다. 토니 우드(Tony Wood) GSK 최고과학책

이효빈 기자 2026-03-12 10:47
프로티나, 'SOX9 활성' 골관절염 신약 "내달 OARSI 공개"유료
프로티나(PROTEINA)가 오는 4월 23일부터 26일(현지시간)까지 미국에서 열리는 국제골관절염학회(OARSI 2026)에 참가해 ‘first-in-class’ 후보물질로 개발하는 SOX9 활성화약물 ‘PRT101’의 연구결과를 공개한다. 프로티나는 이번 OARSI에서 저분자화합물 PRT101의 연구결과가 포스터 발표로 선정됐다고 12일 밝혔다. PRT101은 질병 진행을 억제하거나 구조적 개선을 목표로 하는 질환 근본적인 치료제(disease-modifying osteoarthritis srug, DMOAD)를 목표로 개발하

김성민 기자 2026-03-12 09:45
제논, ‘Kv7 활성제’ 뇌전증 3상 성공..”SoC 기대”유료
제논 파마슈티컬(Xenon Pharmaceuticals)의 칼륨채널 활성제가 뇌전증 임상3상에서 발작빈도를 절반이상 감소시킨 결과와 함께 시판 뇌전증 치료제보다 양호한 내약성을 보였다. 업계는 제논의 칼륨채널 활성제가 표준치료제(SoC)가 될 가능성이 있다고 평가했다. 이같은 소식으로 제논 주가는 하루만에 최대 52% 상승했다. 제논은 지난 9일(현지시간) Kv7.2/7.3 칼륨채널 개방제(opener) ‘아제투칼너(azetukalner)’가 뇌전증 임상3상에서 성공적인 탑라인 결과를 나타냈다고 밝혔다. 이번 탑라인 결과가 나온

이주연 기자 2026-03-12 08:54
바이오엔텍 창업자 떠난다..mRNA '스핀오프' 다시 시작유료
코로나19 백신 개발사인 바이오엔텍(BioNTech)의 우구루 사힌(Ugur Sahin)과 위즐렘 튀리지(Özlem Türeci) 공동창업자(co-founder)가 설립 18년만에 회사를 떠나며, 차세대 mRNA 바이오텍을 설립한다. 이러한 결정은 바이오엔텍이 계속해서 항암제 회사로 완전히 변모해가는 가운데, 올해부터 후기 임상3상 데이터가 도출되는 첫 해를 앞두고 이뤄졌다. 바이오엔텍은 연말까지 항암제 후보물질로 15건의 임상3상을 진행할 것으로 내다보고 있다. 바이오엔텍은 코로나19 백신개발 성공에 힘입어 글로벌 시장에서 mR

김성민 기자 2026-03-12 06:27

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